Expertos del Hospital de Ojos de Moorfields y de la University Collage London (UCL), operaron a un grupo de pacientes con una grave enfermedad congénita que provoca ceguera y es producto de un solo gen defectuoso.

En la actualidad no existe un tratamiento efectivo para combatir esta afección que le impide al paciente captar luz en la retina.

La técnica consta en implantar copias normales del gen defectuoso, el RPE65, en las células de la retina empleando un vector (puede ser un virus inofensivo).

Si bien no se encontraron complicaciones hasta el momento, hay que esperar  mucho tiempo para saber si esta técnica es eficiente.

Las pruebas con humanos llegaron después de 15 años de investigación, incluso durate esos años se logró devolver la visión a perros. Esto quiere decir que no estamos tan lejos del éxito en el campo de la restitución génica.

La mayoría de las enfermedades degenerativas están dadas por defectos específicos del genoma, lograr terapias génicas efectivas seria un gran logro en el campo de la medicina moderna.

Vía | MedlinePlus